Il Testo Unico sulle Malattie Rare è Legge!

«Ci sono voluti più di tre anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico sulle Malattie Rare è finalmente una Legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le Malattie Rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo, mentre in precedenza vi erano stati solo Decreti Ministeriali»: così Ilaria Ciancaleoni Bartoli, che dirige l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), commenta con grande soddisfazione l’approvazione definitiva al Senato del Disegno di Legge AS 2255, meglio noto appunto come Testo Unico sulle Malattie Rare, del quale abbiamo seguito anche sulle nostre pagine il faticoso iter, fino all’approvazione della Camera.
«Si tratta di un importante risultato – aggiunge Ciancaleoni Bartoli – raggiunto grazie, in buona parte, all’impegno della deputata Fabiola Bologna e della senatrice Paola Binetti che, come firmatarie di Proposte e Disegni di Legge prima, e relatrici alla Camera e al Senato del testo unificato poi, non si sono mai date per vinte di fronte a ostacoli e ritardi. Ma il ringraziamentoi va anche al sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri, che ha sempre seguito da vicino l’iter, non mancando mai di far sentire il proprio appoggio. È evidente, però, che siamo di fronte a una Legge Quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma che c’è molto ancora da fare. Come OMAR continueremo ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 Associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti istituzionali che hanno voluto questa Legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari all’attuazione di essa».

Soddisfazione viene espressa anche da Francesca Pasinelli, direttrice generale della Fondazione Telethon, che dichiara: «Siamo davvero felici che le Istituzioni del nostro Paese abbiano voluto lanciare un segnale di interesse concreto per i pazienti e le famiglie che affrontano una malattia genetica rara e per la ricerca a loro dedicata. Proprio a causa della loro rarità, queste patologie tendono a essere trascurate dai finanziamenti pubblici e privati, motivo per il quale esistono realtà come la nostra Fondazione, che aprono strade per aumentare la conoscenza e dare vita a nuove cure».
«Tutti stiamo vedendo – prosegue – quanto grazie alla ricerca scientifica sia possibile illuminare di speranza la visione del futuro anche in periodi complessi come quello attuale. Per questo è un segno importante che le Istituzioni abbiano voluto dare un sostegno a chi, durante una pandemia, è ancora più fragile e vulnerabile. Siamo certi che questo passaggio normativo possa essere foriero di un ulteriore rafforzamento del nostro sistema, con il supporto a quelle realtà che ogni giorno si impegnano per dare risposte concrete a chi vive con una malattia genetica rara, contribuendo in generale alla conoscenza e al progresso scientifico».

Per quanto riguarda i prossimi passaggi, entro due mesi dovrà essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare, tramite un Decreto del Ministero della Salute, entro tre mesi, invece, il Fondo di Solidarietà per le persone affette da Malattie Rare (Decreto del Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali di concerto con il Ministero della Salute e il Ministero dell’Economia e delle Finanze). «Quest’ultimo Fondo – sottolinea Ciancaleoni Bartoli – ammonta per ora a solo un milione di euro, una cifra simbolica che dovrà assolutamente essere aumentata, magari già nella prossima Legge di Bilancio».

Due importanti accordi, quindi, dovranno essere presi in sede di Conferenza Stato-Regioni, il primo dei quali relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e al riordino della Rete, atto atteso ormai da troppi anni, che dovrà arrivare, a livello di prima attuazione, entro tre mesi. Quiindi, un secondo accordo, sempre di competenza della Conferenza Stato-Regioni, con cui definire le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie, da adottarsi anch’esso entro tre mesi.
Infine, entro sei mesi dall’entrata in vigore, dovrà essere definito il Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle Malattie Rare o alla produzione dei cosiddetti “farmaci orfani”.
«In ogni caso – conclude la direttrice dell’OMAR – entro sei mesi dalla pubblicazione, e comunque prima dell’estate 2022, tutti questi atti dovranno essere disposti e solo verso la fine del prossimo anno potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa Legge. I tempi sono questi, e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più: c’è già voluto troppo tempo per arrivare fin qui!». (S.B.)